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新药研发，一直被视为人类探索生命奥秘、守护健康防线的最前沿阵地。然而，这条道路却充满荆棘，每一步都付出了巨大的努力和代价。近年来，尽管全球制药研发投入持续攀升，但新药获批的数量却似乎停滞不前，这让无数科研人员和患者都心急如焚。面对这样的困境，人工智能（AI）的崛起，无疑为这片看似沉寂的“新药荒漠”带来了一线希望的曙光。

新药研发：一场高投入、低产出的漫长战役

要理解AI的重要性，我们首先需要深刻认识到新药研发的艰难。这是一项极其耗费资金和时间的工程。外媒研究机构的数据显示，从2012年到2022年的十年间，全球在制药研发上的支出，即便经过通胀调整，也已接近2500亿美元，这笔巨额投资比十年前几乎翻了一番。然而，与之形成鲜明对比的是，同期获得批准上市的新药数量却基本维持在原有水平。这意味着，我们投入的资源越来越多，但产出的新药效益却没有显著提升。

这种“投入与产出不成正比”的现象，让许多业内人士感到忧虑。每一次新药的诞生，都如同大海捞针一般困难。从实验室里一个模糊的设想，到最终摆在患者面前的一颗药片，中间要经历无数次的失败、调整和再尝试。这其中，临床试验阶段更是耗资巨大、风险极高。以一项针对医院获得性细菌性肺炎的三期临床试验为例，这项在美欧等地区进行的，需要招募1000名患者参与的试验，其每位受试者的平均成本就接近9万美元。这笔费用涵盖了患者的治疗、监测、数据收集、医生和护士的投入等方方面面，想想这对于一个上千人的大型临床试验来说，总体的开销将是多么庞大。

除了资金，患者招募也是一个令人头疼的难题。在英国，有调查发现，超过三分之二的临床试验无法招募到足够数量的受试者，这直接导致试验周期延长，甚至被迫中断，从而进一步推高了研发成本。这些都只是冰山一角，整个新药研发流程中，还有药物靶点选择的复杂性、化合物筛选的盲目性、毒副作用预测的难度等等，每一环都充满不确定性。

早在十多年前，就有专业人士将这种现象形象地称为“反摩尔定律”。与我们熟知的“摩尔定律”——微芯片上的晶体管数量每两年翻一番、计算能力指数级增长——恰恰相反，“反摩尔定律”描述的是，自上世纪50年代以来，全球每投入10亿美元研发资金所能产生的新药数量，大约每九年就会减少一半。这意味着，创新投入的边际效应正在递减，获取新药的难度呈几何级数增长。国际知名咨询公司麦肯锡也曾测算，从药物进入一期临床试验到最终获得市场批准，平均仍然需要十年左右的漫长等待，即便如此，其成功率也只有十分之一左右。这组数据，无疑清晰地描绘了新药研发的严峻现实。

AI赋能：提速增效的“智慧引擎”

面对新药研发的重重挑战，人工智能技术正被寄予厚望，有望成为提升成功几率的关键。无论是为药企提供试验服务的合同研究组织（CROs），还是大型制药公司自身，都在积极拥抱AI，将其融入到研发的各个环节。

新媒网跨境获悉，全球知名的合同研究组织IQVIA，其市值已高达320亿美元，他们正在多个研发流程中部署由美国科技巨头英伟达提供的代理型人工智能系统。这些系统在实际应用中展现出了惊人的效率提升。例如，在某项数据审核工作中，传统人工方式可能需要七周时间才能完成，而借助人工智能系统，这一流程被大幅缩短至仅仅两周，效率提升了不止一倍。这不仅节约了时间，也极大地降低了人力成本。

此外，还有来自欧洲的达索系统旗下专注于生命科学解决方案的Medidata，以及美国罗氏制药旗下的Flatiron公司，他们也纷纷向执行研究的机构提供先进的软件授权，帮助这些机构优化临床试验的设计、管理和数据分析。这些软件都融入了AI技术，旨在让整个试验流程更加智能化、精细化。

大型制药商更是走在前列。瑞士的罗氏公司旗下的基因泰克公司，就将其利用人工智能模型分析实验数据的策略称之为“循环实验室”（lab in a loop）。他们的做法是将大量的实验数据输入到人工智能模型中，让模型学习并预测疾病的发展趋势，甚至给出潜在的治疗方案。随后，这些由AI生成的方案会交由人类科学家进行严谨的测试和验证。这种人机协作的模式，大大加速了科学假设的生成和验证过程，使得研发迭代周期显著缩短。

为什么AI与临床试验如此“天作之合”？

人工智能之所以能与药物研发和临床试验如此契合，原因显而易见。首先，制药集团在长期的研发过程中积累了海量的数据，这些数据包括了基因组数据、蛋白质组数据、临床试验数据、药物结构数据、患者电子病历以及真实世界证据等等。这些数据体量庞大且结构复杂，传统的数据处理和分析方法往往力不从心。而AI，特别是深度学习模型，恰恰擅长从海量、多维度的复杂数据中挖掘潜在的规律和模式。

其次，从药物靶点的选择、化合物的筛选、药效和毒性的预测，到临床试验设计、患者招募、数据监测与分析，药物研发的每一个环节都涉及到大量的繁重工作，许多任务重复性高且耗时耗力。人工智能技术能够以远超人类的速度和精度完成这些处理工作，极大地解放了科研人员的生产力，让他们能够将更多精力投入到创新性和决策性的工作中。

同时，生成式人工智能（Generative AI）的兴起，为药物研发带来了更多可能性。它可以根据已有的数据，创建出逼真的合成数据集。这意味着，在某些情况下，即使真实世界的试验数据不足，研究人员也能利用AI生成的虚拟数据进行模拟和预测，从而加速药物筛选和优化过程，甚至可以用于探索罕见病症的治疗方案，而无需等待大量真实患者的出现。这种能力不仅有助于克服数据稀缺的难题，还能在保护患者隐私的同时，为科研人员提供更广阔的探索空间。例如，通过生成式AI，科学家可以设计出全新的分子结构，预测其与疾病靶点的结合能力，从而发现潜在的新型药物。

前行路上，挑战与期冀并存

尽管人工智能在药物研发领域展现出巨大的潜力，但我们也要清醒地认识到，前行的道路上仍存在一些挑战和需要注意的问题。

其中一个关键症结在于，该领域的监管和伦理规范尚未完全跟上理论和技术发展的速度。随着AI模型在药物设计和临床决策中扮演越来越重要的角色，如何确保AI的决策是公正、透明且可解释的？AI生成的药物或治疗方案一旦出现问题，责任应如何界定？患者数据的隐私保护如何在新技术应用下得到更严密的保障？这些都是各国监管机构和伦理委员会需要深入思考和尽快完善的问题。例如，对于人工智能在临床试验中招募患者、分析数据，乃至辅助医生诊断，都需要建立一套清晰的审批和监管流程，以确保其安全性和有效性。

另一个不容忽视的问题是，一些合同研究公司（CROs）虽然也积极投入AI，但由于开展临床试验的成本持续上升，以及部分技术的同质化，它们的经营表现并不总是尽如人意。这些公司不仅希望人工智能能够改进临床试验本身的效果和效率，更希望通过技术创新，提升自身的市场竞争力，最终提高利润率。这就要求AI的应用不能仅仅停留在表面，而是要深入到核心业务流程中，实现真正的差异化竞争优势，例如，通过AI提供更精准的患者分层、更高效的试验设计优化、更快速的数据洞察等增值服务。

新媒网跨境认为，人工智能在药物发现和研发中的应用，不仅仅是为了技术创新本身，更是为了打破“反摩尔定律”的魔咒，让新药研发能够加速，让更多患者能及时获得有效治疗。我们理想中的状态，是人工智能能够彻底消除——甚至反转——“反摩尔定律”的影响，让每投入的资源都能产生更多的创新成果。就目前而言，这无疑仍然是一个充满挑战的梦想。然而，放眼全球，如果说有哪个行业最习惯于在反复试错中前行，最能经受住无数次失败的考验，那无疑就是制药行业。正是这种坚韧不拔的精神，支撑着无数科学家和研究人员，在一次次的探索中，为人类的健康福祉不懈努力。我们坚信，随着人工智能技术的不断成熟和深入应用，以及全球各国在监管和伦理方面的逐步完善，药物研发的未来将更加光明，更多创新药物将加速问世，造福全人类的健康事业。

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