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在全球生物医药领域，一场关于创新模式的深刻变革正在悄然进行。随着生命科学技术的飞速发展，越来越多的前沿概念被引入新药研发，力求攻克那些曾被认为是“不可成药”的顽固靶点。这些创新不仅改变了药物设计与开发的面貌，也为全球医疗健康产业注入了新的活力。在这样的背景下，一家名为Expedition Medicines的生物科技公司应运而生，获得了美国知名创投机构Flagship Pioneering的5000万美元启动资金，旨在凭借其独特的共价药物平台，开辟药物发现的新路径。

Expedition Medicines的核心技术，是其基于“共价化学规则”构建的药物平台。共价键在化学中以其强大的稳定性著称，而共价药物的特点便是通过形成这种稳固的化学键，让小分子药物与目标蛋白质之间产生持久而特异的结合。公司首席执行官兼联合创始人莫莉·吉布森（Molly Gibson，美国生物科技专家）介绍，他们的药物设计，正是有意识地利用小分子与蛋白质靶点上相对隐蔽的位点进行结合，这是现有许多药物难以实现的技术突破。

传统上，大多数药物通过非共价相互作用与靶点结合，这种结合通常是可逆的，且需要较高的药物浓度来维持药效。然而，共价药物一旦与靶点结合，便能形成稳定的化学键，带来更强的结合力、更长的药效持续时间，有时还能克服耐药性问题。但这并非易事，共价药物的研发挑战在于如何确保其特异性，避免与非目标蛋白质发生不必要的结合，从而减少潜在的毒副作用。Expedition Medicines的与众不同之处在于，他们并非盲目寻求共价结合，而是着眼于特定的酶促反应，通过精准地选择反应位点和方式，来提升药物的特异性。

为了实现这一目标，Expedition Medicines声称拥有一个庞大的数据模型库。这个数据库被用于训练其先进的计算模型，从而帮助科学家们更高效地发现新的药物靶点，并显著提高候选分子进入临床前研究的“命中率”。莫莉·吉布森女士对此充满信心，她认为：“如果我们在生成式共价化学领域取得成功，那它几乎将成为一个‘平台中的平台’。”这意味着，这项技术不仅限于某一类药物，而是可以拓展到多种药物作用模式，例如从抑制剂到蛋白降解剂，再到分子胶等，甚至能够应用于不同的反应位点，展现出极大的应用潜力。这种多维度的拓展能力，预示着未来药物设计将拥有前所未有的灵活性和可能性。

Flagship Pioneering的首席执行官兼Expedition联合创始人努巴尔·阿费扬（Noubar Afeyan，美国Flagship Pioneering创始人）在一份声明中强调了这项技术的重要性。他指出：“通过利用共价化学的力量，重新定义药物设计的可能性，Expedition Medicines正在将那些曾被认为无法成药的蛋白质，转化为可及的治疗靶点。”这一表述不仅指出了共价药物的巨大潜力，也揭示了其在解决未满足医疗需求方面的战略价值。对于许多复杂疾病，例如某些肿瘤或神经退行性疾病，其关键致病蛋白质由于结构特点，一直难以被传统小分子药物有效作用。Expedition Medicines的创新，有望为这些顽疾带来新的治疗希望。

值得一提的是，Flagship Pioneering不仅孵化了Expedition Medicines。就在2025年3月，Flagship还推出了另一家名为Lila Sciences的公司。这家公司同样由莫莉·吉布森女士参与共同创建，旨在与Flagship旗下的其他初创企业合作，加速早期药物研发的进程。Lila Sciences在种子轮融资中成功募集了2亿美元，这笔巨额资金无疑将为生物医药创新注入强大的动力，也显示出资本市场对这种生态化、平台化研发模式的高度认可。Flagship Pioneering通过这种“孵化-协作”的模式，构建了一个充满活力的创新生态系统，旨在系统性地解决生物医药领域从基础研究到临床转化的诸多挑战。

尽管生物医药创新前景广阔，但新药研发的道路上总是伴随着挑战与风险。一些早期被发现或设计的药物，在进入临床阶段后确实遭遇了不小的挫折，这在行业发展中是常态，也提醒着所有参与者必须保持严谨和耐心。然而，令人振奋的消息也时有传来。就在2025年下半年，美国生物科技公司Iambic Therapeutics的一款癌症药物，在最近一次的欧洲肿瘤医学学会（ESMO）年会上公布了临床试验的初步结果，展现出良好的早期前景。这无疑为整个前沿药物研发领域注入了一剂强心针，表明尽管困难重重，但通过持续的科学探索和技术创新，人类依然能够在疾病治疗上取得突破。这一积极进展，也间接印证了运用先进计算和化学设计策略在肿瘤治疗领域的巨大潜力。

对于中国的跨境行业从业人员而言，Expedition Medicines及其所代表的共价药物平台，乃至Flagship Pioneering的创新孵化模式，都提供了值得深入研究和思考的范本。首先，这体现了全球生物医药研发的前沿方向，即从传统的“试错”模式向更具预测性、平台化的“设计”模式转变。理解并掌握这类前沿技术趋势，对于国内药企提升自主创新能力，进行全球化布局至关重要。

其次，共价药物的精准性与持久性，有望解决目前一些药物的局限性，为癌症、自身免疫性疾病等重大疾病带来更有效的治疗方案。中国作为全球第二大医药市场，对高质量创新药物的需求持续增长。关注这类颠覆性技术的发展，有助于我们预判未来进口药品结构的变化，以及国内相关产业链条的升级方向。同时，对于国内生物科技企业来说，这亦是一个可以借鉴的创新赛道，思考如何结合自身优势，在高风险高回报的共价药物领域进行布局。

再者，Flagship Pioneering所展现的“孵化-协同”模式，以及Lila Sciences的成立，也为中国的生物科技投资机构和创业孵化器提供了宝贵的经验。如何构建一个从早期创意到后期临床转化的完整生态系统，有效整合资源，加速创新项目的推进，是当前中国生物科技产业发展面临的关键课题。通过对这类模式的学习，我们可以在投资策略、项目管理、人才培养等方面获得启发，促进国内生物医药创新生态的健康发展。

最后，随着全球医疗健康产业的日益融合，中国的跨境从业人员应更加关注国际知识产权保护、技术合作与许可、跨境投资并购等方面的动态。这类前沿生物科技公司的发展，往往伴随着高价值的知识产权和技术壁垒。了解其技术特点和商业模式，有助于国内企业在国际合作中占据主动，规避潜在风险，并寻找互利共赢的合作机会。例如，一些国内CRO（合同研发组织）/CDMO（合同研发生产组织）企业，可能会迎来承接这类创新药物研发和生产服务的机遇。此外，随着共价药物等新疗法逐渐成熟，未来它们进入中国市场将是必然趋势，跨境贸易、药政注册、市场准入等环节也将面临新的挑战和机遇。中国跨境从业者，无论是从事医药贸易、医疗服务输出，还是高科技投资，都应密切关注此类动态，为中国在全球生物医药版图中的进一步崛起贡献力量。

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本文来源：新媒网 https://nmedialink.com/posts/flagship-50m-covalent-drugs-hit-undruggable.html