EPO T 1601/22裁决：生物医药无临床数据也能拿专利！

跨境行业的蓬勃发展，不仅考验着企业在全球市场的商业运营能力，更对知识产权的布局与保护提出了更高的要求。特别是在高技术门槛的生物医药领域，一项创新从实验室走向市场，专利的获得是其价值实现的关键一步。近期，欧洲专利局（EPO）的一项重要裁决——T 1601/22号判例，为我们深入理解欧洲专利法在治疗用途发明方面的审理标准提供了新的视角。这一判例不仅证实了在某些情况下，治疗用途发明即便缺乏临床数据，也可能满足专利授权所需的充分公开要求，同时也再次强调了在证明新剂量方案的创造性方面，所面临的较高门槛。对于正积极拓展海外市场的中国生物医药企业而言，深入分析此类判例，无疑能为我们在欧洲的知识产权战略布局提供宝贵的参考。

在欧洲专利局，一项治疗用途发明在不依赖完整临床数据的情况下获得专利授权，这并非不可能。2025年最新的T 1601/22号判例再次印证了欧洲在治疗用途发明充分公开要求上，有时可能采取的相对灵活标准。然而，该判例也清晰地表明，尽管充分公开的门槛可能相对较低，但要证明新的剂量方案具有非显而易见的创造性，其挑战依然巨大。在欧洲成功捍卫一项第二医疗用途发明，通常要求专利申请人能够清晰地阐述其所克服的技术难题，以及特定选择背后的合理逻辑。这要求提交的证据不仅要可靠，更要“对症下药”，精准支撑其创新主张。

专利创造性与充分公开的考量

要证明一项新的药物剂量方案具有非显而易见的创造性，常常是一个难题。欧洲专利局常将剂量的选择和优化视为本领域技术人员的常规操作。为此，专利申请人必须明确指出与该剂量相关的、具有意想不到的技术效果，以反驳“找到安全有效剂量仅是常规操作”的观点。这通常需要展示现有技术呈现的是一个复杂且充满试错的局面，而非通往成功的清晰路径。

相反，在欧洲，第二医疗用途权利要求的充分公开门槛有时显得出人意料地低。依据《欧洲专利公约》第83条，临床试验并非总是强制性要求。相反，外媒指出，通过临床前体外数据、动物模型，甚至早期的临床数据，只要能使治疗效果具备可信度，通常便能满足该要求。这意味着，对于研发周期长、投入巨大的生物医药领域，在早期阶段就进行专利布局，以基础研究数据作为支撑，具有重要的战略意义。

判例背景：治疗系统性红斑狼疮的创新疗法

此次判例涉及的是EP 3443979号专利，其内容是关于使用白细胞介素-2（Interleukin-2, IL-2），特别是人IL-2或阿地白介素（aldesleukin），治疗人类系统性红斑狼疮（Systemic Lupus Erythematosus, SLE）。系统性红斑狼疮是一种慢性自身免疫性疾病，患者的免疫系统会错误地攻击自身的组织和器官，导致全身多个系统受损。IL-2是一种重要的细胞因子，在免疫调节中发挥关键作用。

该发明的核心在于一种低剂量疗法，具体是每天施用1到3百万国际单位（MIU）的IL-2。这种剂量旨在选择性地刺激调节性T细胞（Regulatory T cells, Tregs）。Tregs在维持免疫耐受和抑制过度免疫反应方面至关重要。通过选择性刺激Tregs，可以在不显著诱导效应T细胞（Effector T cells, Teffs）的情况下，达到抑制不必要免疫反应的目的。因为高剂量的IL-2可能会刺激Teffs，反而加剧疾病。

在本案中，反对者（Strawman Opponent）提出该专利缺乏新颖性、创造性和充分公开。

治疗机制的可信度：关键在于作用路径的明确

反对者在上诉中指出，该专利中引用的临床研究数据主要涉及其他疾病，例如丙型肝炎相关血管炎和1型糖尿病，而非直接针对系统性红斑狼疮。因此，他们质疑这些数据是否能证明IL-2在治疗SLE方面的有效性。

然而，上诉委员会审理后发现，该申请清晰地指明了所主张药物的“共同作用机制”，即“选择性扩增Treg细胞”。申请文件中详细阐述了IL-2在Treg细胞的存活和功能中发挥着重要作用，并且该发明旨在提高Treg/Teff细胞的比例。上诉委员会认为，“案例中提供的实验结果被视为概念验证，对于SLE同样有效”（r. 6.13）。

具体而言，这些实验结果表明，低剂量的IL-2能够显著增加Treg细胞的数量及Treg/Teff比例。委员会认为，这足以支持充分公开的要求。在本案中，上诉委员会之所以认为将该机制外推至系统性红斑狼疮是可信的，是因为系统性红斑狼疮已知的一个重要特征就是Treg细胞的缺陷（r. 6.13）。这一结论对我国生物医药企业具有启发意义，它提示我们在提交专利申请时，清晰、有逻辑地阐述药物作用机制，即使缺乏针对目标适应症的直接临床数据，也可能在欧洲获得专利保护。

新颖性：缺乏直接且明确的关联

反对者提出，该专利的主题不具备新颖性，因为一份现有的国际申请（现有技术）已经公开了通过黏膜给药IL-2治疗包括系统性红斑狼疮在内的炎症性疾病。该现有技术提出了从1国际单位（IU）到3百万国际单位（MIU）的广泛剂量范围。

然而，上诉委员会注意到，该现有技术明确指出有效剂量将取决于疾病的类型、阶段以及药物的活性。上诉委员会得出结论：“在[现有技术]中，3百万国际单位的剂量，或所主张剂量范围内的任何特定剂量，并未与系统性红斑狼疮的治疗指征以及人IL-2或阿地白介素的施用方式之间，建立起直接且明确的关联”（r. 8.3）。换言之，本领域技术人员需要从多个列表中进行选择并结合披露内容，并且需要有“特定的指引”才能这样做。因此，该发明的新颖性得到了认可（r. 8.4）。这表明，现有技术的模糊性和缺乏特定性，反而为后续的创新留下了空间。

创造性：标准化与非标准化单位的考量

对创造性的评估集中在一份现有技术文献上，该文献报告了两例使用“500单位”IL-2治疗系统性红斑狼疮的案例研究。反对者认为，所主张的剂量范围已被该现有技术所预期或显而易见。

然而，关键在于，该现有技术的数据非常陈旧，可以追溯到1987年。上诉委员会因此发现，无法确认所描述的剂量单位是否是按照世界卫生组织（WHO）确定的现代国际单位（IU）标准建立的。委员会指出，分子的活性可能因不同的制剂而异，并且国际单位标准是在该现有技术的优先权日之后才建立的。上诉委员会观察到：“现有技术中使用的非标准化‘单位’以及对所报道临床案例中剂量方案的模糊描述，不允许对所提出的剂量水平或临床案例中实际使用的剂量得出任何结论”（r. 9.13）。

这里的推理与2025年欧洲专利局扩大上诉委员会（EBA）的最新裁决G 1/23具有重要的关联。虽然G 1/23确认“商业产品”不能仅仅因为不可再现性而被排除在现有技术之外，但它也明确区分了不可再现的商业产品与“有缺陷或推测性的公开内容”。T 1601/22案中的上诉委员会实质上认为，现有技术中模糊的公开，包括其非标准化单位和缺乏可再现性的剂量，属于类似的信息范畴，不能作为可靠的出发点。这证实了虽然G 1/23消除了“法律上的虚构”，即不可再现的产品不存在，但它并未消除不能修改未公开（或无法证明已公开）内容的实际现实。这对于中国企业在进行专利侵权分析和自由实施分析时，如何评估现有技术的清晰度和可实现性，提供了重要的指引。

作用机制关联的缺失：发明性的关键突破

上诉委员会还认为，现有技术并未提供选择合适剂量的指导，也未在所选剂量与免疫调节效应之间建立任何关联。委员会观察到，现有技术中提出的通用范围非常宽泛，缺乏指导本领域技术人员的任何合理依据。

与此形成鲜明对比的是，本案所主张的剂量范围并非“任意选择”的结果，因为已知较高剂量的IL-2会刺激Teff细胞，导致不良反应。因此，该案的技术问题被定义为提供一种能够确保“可再现治疗效果”的系统性红斑狼疮治疗方案。通过所主张的剂量范围，实现了“优先刺激Treg细胞，而不显著刺激Teff细胞”，从而解决了这一技术问题。上诉委员会认为，基于现有技术，这一解决方案并非显而易见的，因为现有技术关注的是IL-2在联合疗法中刺激Teff细胞的能力，而非作为单一疗法刺激Treg细胞。

最终，原审决定被撤销，案件发回重审，并指示根据辅助请求维持专利有效。值得关注的是，同一个专利家族中关于低剂量IL-2治疗1型糖尿病的案件（T 1048/21）也被认定为充分公开且具有创造性。这进一步强化了欧洲专利局在处理此类生物医药创新时的思路。

总结与对我国跨境行业的启示

T 1601/22号判例关于充分公开的决定，再次提醒我们，支持一项治疗用途发明并不总是需要实际的临床数据。在本案中，仅仅是能够结合普遍公认的科学知识（CGK）外推至所主张适应症的机制数据，就被认为足以使治疗效果具有可信度。这对于我国众多处于早期研发阶段的生物医药企业而言，无疑是一剂强心针。它鼓励企业在基础研究阶段就积极进行知识产权布局，避免因过早投入昂贵的临床试验而错失专利申请的最佳时机。

同样，现有技术中缺乏明确的机制关联性，可能会削弱对创造性的质疑。T 1601/22号判例因此也重申了识别“特定的、意想不到的技术效果”对于捍卫剂量方案专利至关重要。这一判例再次凸显了提供“可靠的成功路径”的重要性，以将发明与常规的试错过程区分开来。

此次上诉的成功案例告诉我们，对于一项治疗用途发明，在提交的专利申请文件中“清晰地阐述其创造性故事”至关重要。对于这类发明，仅仅提供一些临床数据往往是不够的，外媒亦持此观点。相反，专利申请人必须能够清楚地阐明所克服的技术挑战以及做出特定选择背后的合理逻辑。因此，在欧洲，一项专利即使提供了高质量的后期临床数据，证明了剂量发明的安全性和有效性，仍然可能因创造性不足而失败。相比之下，一项主张“令人惊讶的机制关联”且现有技术中没有提示的发明，则可能同时经受住创造性和充分公开的挑战。

对于我国的生物医药、医疗器械乃至大健康领域的跨境从业人员而言，这些欧洲专利审理的最新动态和判例具有重要的借鉴意义。它提示我们在制定全球知识产权战略时，应更加注重对核心机制的深入研究与清晰阐述，善于利用早期数据进行专利布局，并不断关注国际知识产权法律法规的最新变化，以确保我们的创新在全球市场中获得应有的保护和价值。

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本文来源：新媒网 https://nmedialink.com/posts/epo-t-1601-22-biotech-no-data-patent.html