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这几年，我们国家在创新药领域真是大放异彩，海外市场捷报频传，尤其在人工智能（AI）制药这个前沿赛道，更是涌现出了一批又一批的“黑马”。有人说，AI制药的“临界点”终于到来了，这不再是科幻，而是实实在在的突破。

新媒网跨境获悉， 从2025年3月到8月，短短几个月时间，元思生肽、华深智药的海外子公司以及晶泰科技等中国AI制药企业，纷纷在全球范围内完成了总金额高达数十亿美金的重磅交易。这些数字不仅仅是冰冷的商业合同，它们代表着国际医药巨头对中国AI制药实力的认可，更是对这种颠覆性技术前景的坚定看好。更令人振奋的是，像元思和华深这样的公司，成立才短短四五年，就已经凭借AI技术，成功改写了大分子药物的研发模式，显著提升了药物研发的成功率，在跨国药企严格的商务拓展（BD）筛选中脱颖而出。这些成功案例，也像一针强心剂，让沉寂了一段时间的AI制药领域重新获得了资本市场的青睐，不少公司在经历了三四年的沉淀后，近期又拿到了新一轮融资。

从“大海捞针”到“精雕细琢”：生物医药研发的华丽转身

过去很长一段时间，生物医药的研发就像一场漫长而耗时的大海捞针。科学家们依赖着海量的实验筛选、积累的经验，去寻找那“万中无一”的有效分子。这种模式虽然也取得了许多成就，但效率低下、成本高昂是其难以回避的短板。然而，随着AI技术的深度融入，如今的研发范式正经历一场根本性的变革，从过去的“海量筛选、经验至上”转向了“理性设计、从头创造”。

如果说上一个十年，AI在药物发现中扮演的角色，更多是为传统方法“锦上添花”，比如加速数据分析、优化筛选流程，让药物研发变得更快、更准；那么到了今天，具备“从头设计”（de novo design）药物能力的AI，简直就是“无中生有”的奇迹。这意味着AI不再只是辅助筛选，它能够像一位天才设计师一样，从零开始，创造出自然界中原本不存在的蛋白质结构，针对那些曾被认为是“难成药”的靶点进行药物设计。这无疑为我们攻克那些缠绕人类多年的顽疾，提供了全新的密码和希望。

近期，当看到外媒报道的Chai Discovery（这家公司有OpenAI的投资）、以及像国内的字节跳动等科技巨头，相继发布了在蛋白质设计生成模型上的最新数据时，智源深澜的创始人王承志先生抑制不住内心的激动，他认为“质的飞跃”就要真正到来了。王先生在生命科学领域深耕了二十多年，曾担任镁伽科技的首席科学家，他对这个行业的洞察力非同一般。他说：“放在去年，我可能还不敢下这样的判断；但今年的AI能力，着实让我意识到，生物医药领域可能很快就会有颠覆性事件发生，而且速度会快到让许多人都来不及做好思想准备。”

马睿先生，一位来自峰瑞资本的合伙人，也给出了相似的判断。他形象地描述道：“现在的势能是‘创新药乘以AI’，虽然业界对AI制药的能力边界还没有完全定论，但我感觉已经波涛汹涌，未来一到三年，这个领域应该会有翻天覆地的变化。”马睿先生的洞察力并非空穴来风，在上一波科技浪潮中，他所在的机构A轮领投了晶泰科技，天使轮更是领投了剂泰医药，这些投资都带来了丰厚的回报，特别是退出晶泰科技后，现金回报倍数（DPI）甚至达到了几十倍，这无疑证明了其对前沿科技趋势的精准把握。

那么，究竟生成式AI是如何改写新药研发的底层逻辑？它可能给整个创新药产业带来怎样的深远改变？当前，这个领域的从业者们又正从哪些路径，一步步逼近那令人期待的“颠覆式创新”呢？

AI制药的破茧重生：从“虚火”到“真金”

“AI制药”这个词，并不是第一次走进大众视野。早在2018年至2021年间，以小分子药物开发为代表的AI热潮，曾一度吸金数百亿，吸引了无数目光。然而，那时的AI技术，在兑现最初的宏伟愿景上，却显得有些力不从心。当时的深度学习和虚拟筛选方法，确实能够加速早期药物发现的进程，但筛选出来的分子，往往在药效上难以超越现有药物，或是生成的全新分子结构在实际合成时遇到了重重困难。这背后，本质上是早期AI模型“归纳能力”的局限，它们擅长从现有数据中学习和总结，但在创造全新、高效、可行的分子方面，还缺乏足够的“想象力”。

然而，如今我们所处的这波AI浪潮，已经完全不同。它是主流AGI（通用人工智能）技术取得巨大进步后，能力自然而然地外溢到药物研发、酶设计等生命科学领域的。这场变革的起点，可以追溯到几个标志性的事件：

首先，是外媒DeepMind发布的AlphaFold 2的横空出世。它一举验证了Transformer架构在理解“生命语言”方面的非凡能力，成功解决了困扰生物学界数十年的蛋白质折叠难题。要知道，在AlphaFold 2问世前的漫长60年里，人类通过各种实验手段，大概只解析了20万个蛋白质的结构。但令人震惊的是，AlphaFold 2出现后的短短两年间，AI就已经预测了超过2亿个蛋白质的结构，这几乎涵盖了地球上所有已知生命体的大多数蛋白质，而且其预测结果的准确性和可信度都非常高，这无疑是生命科学领域的一大里程碑。

其次，是美国科学家David Baker领导的团队，巧妙地将图像生成领域中大放异彩的Diffusion（扩散）模型引入了生物学领域。他们利用“迭代去噪”这一精妙的原理，使得全新蛋白质设计的成功率，实现了数量级的飞跃。这意味着科学家们可以更高效、更精准地设计出具有特定功能的蛋白质，这在过去是难以想象的。与此同时，AlphaFold 3也更上一层楼，它不再仅仅局限于预测单个蛋白质的结构，而是能够处理蛋白质、核酸和小分子之间复杂的相互作用。这种“全原子级”的建模方式，赋予了它在数据不够充分的情况下，依然能够展现出强大泛化能力，能够举一反三，应对更广泛的生物分子相互作用场景。当前，国内外有许多顶尖团队正在努力复现并在此基础上进一步提升AlphaFold 3的模型预测能力。

新媒网跨境了解到， 就在今年年中，外媒Chai Discovery发布的Chai-2模型、Evolutionary Scale发布的ESM3，以及我国字节跳动公司公布的Protenix等一系列新模型的涌现，都实实在在地验证了AI具备“从头开始，生成全新功能分子”的惊人创造力。王承志先生举了一个例子：“Chai-2最新公布的数据显示，针对特定靶点，其生成的候选抗体，命中率显著高于传统方法。过去，我们可能需要在百万级甚至亿级的分子库里，才能筛选出寥寥几个阳性分子，而现在，可能在几十条序列里就能发现有效的‘命中’。这在以前简直是想都不敢想的事情！”他强调，这意味着“指定靶点表位，生成抗体”这一长期困扰业界的难题，正以前所未有的速度接近被彻底解决。

传统的抗体药物研发过程，简直就是一场旷日持久的“大海捞针”。从确定目标靶点，到免疫动物，再到最终筛选出具有高亲和力的有效抗体，整个过程漫长而艰辛，耗时往往长达三年，投入的研发成本可能高达500万美元。然而，如今有了Chai-2这类AI模型的加持，这些繁琐而耗时的工作，可能在短短几小时内就能完成初步设计，并在两周内通过生物湿实验得到验证。这种效率的提升，无疑是革命性的。

马睿先生对此也深表认同，他认为Chai Discovery这样的公司，极有可能颠覆传统的抗体药研发范式。过去广泛使用的杂交瘤技术、噬菌体展示以及动物免疫等方法，很可能会被AI的“从头”（de novo）计算设计所大面积取代。他进一步指出，如果AI在小分子设计领域也能取得类似的突破性进展，那么“几乎所有药物形态（modality）都可能被AI彻底赋能。”他坦言：“一切发生得太快了，以至于真正能看清这个宏伟图景的人，可能还不多。”

可以预见，到了那个时候，当药化学家们需要针对某个特定靶点设计抗体药物时，他们的第一反应可能不再是去免疫动物，而是会优先使用AI模型进行精准的计算、高效的生成、智能的打分，然后从中挑选出最具潜力的几十个抗体序列，直接进行合成并进行体外实验验证。这种药物研发范式的根本性改变，将对整个创新药产业链条带来深远而深刻的影响。

随着现代医学的发展，那些“低垂的果实”——即易于发现和研发的药物，早已被一一摘取。如今，许多疾病的治疗面临着“无药可用”的困境，这其中很大一部分原因，在于缺乏有效的苗头化合物，使得这些“难成药”的靶点无法被顺利推进。AI的出现，有望重新激活这些沉寂的研发方向。从曾经的“有什么筛什么”的被动筛选，到AI时代的“要什么造什么”的主动创造，人类将有可能攻克那些曾被视为“不治之症”的顽疾。同时，一些目前副作用较大，但又别无选择的药物，也可能被AI设计出的更好、更安全的分子所取代，这无疑是全人类的福音。

王承志先生预言，AI技术将大幅度缩短临床前药物研发的周期，这对于肿瘤、自身免疫性疾病、代谢性疾病等多个领域的适应症都将带来巨大的利好。其中，最早可能见到曙光的，将是那些慢性疾病的治疗。未来，像司美格鲁肽这样百年一遇的“神药”，出现的频率将大大提高，为更多患者带来治愈的希望。当然，硬币的另一面是，由于AI等计算工具的广泛推广，传统的、高度依赖大规模动物模型进行药物筛选的平台，其商业价值和生存空间将会受到不小的冲击。

未来的医药产业格局也将随之重塑。那些具备强大AI能力的生物科技公司（biotech），将逐渐演变为跨国药企的“分子设计中心”和“算力中心”，它们将负责前端高技术密度、高频次的药物发现工作。而传统的跨国药企，则会更多地聚焦于后期临床试验、注册准入以及市场商业化等环节。双方将通过管线商务拓展（BD）授权、合作研发等多种模式，紧密协作，共同分享医药创新的巨大蛋糕。

机遇与挑战并存：AI制药赛道的逐鹿者们

历史上每一次技术革命，都会引发行业的深度洗牌，身处其中的各方都在积极预测和选择，希望成为最终的赢家。AI制药的临界点已然来临，但通往未来的路径并非只有一条坦途。当前，AI制药领域的参与者们，大致呈现出三种主要的形态：

第一类，是那些拥有雄厚资本和强大算力的科技巨头。例如，外媒DeepMind（隶属于谷歌）、Meta、以及获得10亿美元种子轮融资的Xaira，还有我们国内的字节跳动等。这些巨头致力于打造基础生物大模型，它们的目标是建立自己的开源生态，并努力定义行业标准，为整个AI制药领域搭建底层基础设施。

第二类，是那些由顶尖AI大模型专家和生物计算科学家共同领衔的创业团队。他们具备在算法“无人区”进行探索的超凡能力。这些团队在对基础模型进行深入优化和改造后，为药企和生物科技公司提供平台服务，或者自主研发创新药物管线。国内的典型代表包括百图生科、华深智药、英汐智能、分子之心、百奥几何等，它们都是这个领域里的佼佼者。

第三类，则是利用AI技术研发新药的“传统正规军”。这类企业并不追求自主研发一个全新的基础生物模型，而是根据自身对特定适应症、靶点和药物管线竞争格局的深刻洞察，巧妙地运用AI开源模型，并结合其强大的湿实验能力，来加速特定疾病药物的研发进程。它们更注重AI工具的落地应用和效率提升。

在马睿先生看来，评估AI制药赛道玩家的核心竞争力，关键在于其对模型的理解、修改及持续演进的能力。他指出，许多公司利用AlphaFold 3等开源模型进行基准测试，虽然微调后的开源模型或许可以达到“80分”的水平，但要真正解决真实药物研发中的复杂问题，往往需要接近“99分”的表现。只有在算法层面做到极致，才可能实现跨越式的进步，真正推动药物研发的边界。

另一位资深的生命科学领域专家则进一步指出，绝大部分公司根本无法负担自主研发基础生物模型所需的高昂成本。与大语言模型相比，生物模型所依赖的数据获取成本更高、难度更大。他提到了国内一家曾获得巨头企业支持的公司，投入了数千万元人民币，合成并测试了上万条AI生成的抗体序列，并将这些宝贵的实验数据集用于模型训练。然而，最终他们发现，这样的数据规模，仍然远远不足以达到所谓的“scaling law”（规模定律）所描述的高效提升区间，这凸显了生物数据获取的巨大挑战。

王承志先生也给出了相似的观点，他认为未来那些能够快速、海量产出高质量生物实验数据的团队，更有可能拥有性能卓越的AI模型。他强调说：“过去，自动化、高通量实验往往被简单地理解为提高筛选效率。但在AI时代，它们不仅能为研发人员提供实验结果，更重要的是，它们可以高效地产生结构化、可迭代的数据，这些数据能够直接服务于AI模型的训练与优化，从而形成一个良性循环。”

算法和数据，无疑是提升AI制药能力的核心要素。尽管各家公司的创始人背景、团队优势不尽相同，短期资源投入的侧重也有差异，但AI在制药领域的产业化路径正变得越来越清晰和趋同。那就是，最终都要研发出真正有价值的药物分子，并且在当前成熟的BD体系中，获得买方的认可，拿到实实在在的真金白银。

新媒网跨境认为， 马睿先生总结道：“按当前趋势来看，未来所有的新药研发公司都会使用AI技术，只是依赖程度不同罢了；而对于AI制药公司来说，仅仅强调模型本身也是不够的，最终还是要交付能够治病救人的药物分子，才能被赋予更高的价值和意义。”他直言：“所以我最近一直在讲：创新药就是AI制药，AI制药就是创新药。”这不仅是对当前趋势的深刻洞察，更是对未来医药发展方向的坚定预判。

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本文来源：新媒网 https://nmedialink.com/posts/china-ai-drug-billions-pharma-disrupted-new-drugs-boom.html