1.57亿融资！罕见血液病：跨境医药新蓝海

近年来，全球医药领域对罕见病治疗的投入与关注日益增长，特别是在血液系统疾病，尤其是凝血功能障碍性疾病的治疗方面，前沿科技与资本正加速融合，为长期面临治疗困境的患者群体带来新的希望。这类疾病由于发病率较低，往往在商业层面被传统药企忽视，然而，随着医学进步和社会对健康公平性的重视，越来越多专注于此类小众疾病的生物科技公司崭露头角，致力于通过创新疗法改变患者生活。在这样的背景下，一些新兴企业获得了重要的资金支持，以加速其在罕见血液病治疗管线上的研发进程。

例如，一家名为Hemab Therapeutics的生物科技公司在最近一轮融资中成功筹集了1.57亿美元。这笔资金将主要用于支持该公司旗下两款处于临床试验阶段的候选药物以及其他尚未公布的药物项目的进一步开发。Hemab Therapeutics的首席执行官本尼·索伦森（Benny Sorensen）明确指出，公司的愿景是“打造终极凝血功能障碍疾病公司”，这表明了其专注于该细分领域的决心和宏伟目标。此轮融资由知名投资机构Sofinnova Partners领投，另有包括Novo Holdings在内的十多家机构参与，其中不乏同时投资私有和上市公司资产的“交叉投资者”，这体现了市场对Hemab Therapeutics创新潜力和未来发展的认可。

在过去的十年里，血友病治疗领域取得了显著的进展，出现了更长效的替代疗法、抗体药物以及基因疗法等创新手段，显著改善了患者的生活质量。然而，其他一些出血性疾病的治疗进展却相对缓慢。索伦森指出，Hemab Therapeutics目前主要关注的三种疾病——格拉斯曼血小板无力症（Glanzmann thrombasthenia）、血管性血友病（Von Willebrand disease）和凝血因子VII缺乏症（Factor VII deficiency）——由于其市场规模问题，以往并未能给予制药公司足够的“商业激励”去开发新疗法。此外，这些疾病的治疗研发往往需要“更复杂的创新和生物工程技术”，才能找到更优的解决方案。

尽管面临挑战，但这种局面正在悄然改变。尤其在血管性血友病领域，多家制药企业，包括Hemab Therapeutics、美国Star Therapeutics公司以及像瑞士罗氏制药（Roche）这样的大型药企，都在积极探索新的治疗方法。这些企业的目标与血友病领域的创新趋势类似，即开发出比频繁输注或注射凝血因子替代疗法更优质的替代方案。

凝血功能障碍性疾病的挑战与创新方向

凝血功能障碍性疾病是一组涉及血液凝固过程异常的罕见遗传性或获得性疾病。这些疾病可能导致患者出现不同程度的出血风险，从轻微的瘀伤到危及生命的内出血。长期以来，这些疾病的治疗主要依赖于替代疗法，即通过输注缺乏的凝血因子来帮助血液凝固。然而，这种疗法存在诸多不便和挑战：

频繁输注： 许多患者需要定期甚至每日输注，严重影响生活质量。
免疫原性： 部分患者可能对替代因子产生抑制物（抗体），使治疗效果大打折扣。
短半衰期： 传统凝血因子在体内代谢快，需频繁用药。
成本高昂： 长期治疗对患者家庭和社会医疗系统都是巨大的负担。
并发症： 长期静脉输注可能导致血管损伤或感染。

正是为了解决这些痛点，以Hemab Therapeutics为代表的创新型生物科技公司才得以找到突破口。他们的研究方向主要集中在开发具有更长效、更便捷给药途径、更有效规避免疫原性以及更根本性改善凝血功能的新型疗法，例如抗体药物和基因疗法。

Hemab Therapeutics的创新管线与市场前景

Hemab Therapeutics目前有两款核心候选药物：

sutacimig（针对格拉斯曼血小板无力症）： 这是一种罕见的遗传性出血性疾病，患者血小板功能异常，导致止血困难。目前，该病的治疗选择有限，主要依靠输注血小板或抗纤溶药物。sutacimig预计将于2026年启动一项关键性临床试验，这预示着该药物已在早期研究中展现出潜力，并有望进入决定性验证阶段。如果成功，sutacimig将为格拉斯曼血小板无力症患者提供一个全新的、更有效的治疗选择，显著改善他们的生活质量并降低出血风险。
HMB-002（早期研究阶段）： 尽管这款药物的具体适应症和作用机制尚未完全公开，但首席执行官索伦森表示，其早期研究已显示出“作用机制验证”（proof of mechanism）。这意味着在临床前或早期临床研究中，HMB-002已证实其能按预期方式在生物体内发挥作用，为后续的深入开发奠定了基础。此类早期验证对于生物科技公司至关重要，它能降低后期开发风险，并吸引更多投资。

在血管性血友病领域，Hemab Therapeutics的药物策略尤其引人注目。血管性血友病是最常见的遗传性出血性疾病，由血管性血友病因子（VWF）的质或量异常引起。VWF不仅是凝血过程中的关键蛋白，还负责稳定凝血因子VIII（FVIII）。Hemab Therapeutics的药物是一种抗体，其独特之处在于它能结合到凝血蛋白的一个关键区域，而这个区域正是血管性血友病患者所缺乏的。通过这种相互作用，该抗体旨在提高患者体内血管性血友病因子和凝血因子VIII的循环水平。索伦森解释说，这种机制有望带来更持久、更方便的治疗效果，从而超越现有需要频繁输注的替代疗法。

全球竞争与合作趋势

在血管性血友病这一细分市场，竞争也日益激烈，但这种竞争通常能加速创新：

瑞士罗氏制药的Hemlibra： Hemlibra（艾美赛珠单抗）已在血友病A患者中取得了巨大成功，它是一种双特异性抗体，能模拟凝血因子VIII的功能。目前，罗氏制药正在评估Hemlibra在特定血管性血友病患者中的应用潜力。如果能成功扩展适应症，这将为该病患者提供一个成熟且疗效确切的治疗选择。
美国Star Therapeutics公司： 这家公司也在开发一种有望更长效、可皮下注射的抗体药物。皮下注射的便利性对于慢性病患者而言具有革命性意义，它能极大提高患者依从性和生活质量，减少频繁去医院输注的负担。

这些创新疗法的涌现，反映了全球医药研发从“大病种、大市场”向“小病种、高价值”转型的趋势。对于罕见病而言，虽然患者数量有限，但未被满足的巨大医疗需求和潜在的突破性疗法带来的临床价值，使得这些领域具有独特的吸引力。

对中国跨境行业从业人员的启示

从Hemab Therapeutics的成功融资和其在罕见血液病领域的布局中，中国的跨境医药行业从业人员可以得到诸多启示。

首先，深耕细分领域和高难度技术是核心竞争力。 Hemab Therapeutics选择攻克商业激励较少但技术壁垒高的罕见凝血障碍疾病，正是因为看到了其中未被满足的巨大临床需求。中国生物医药企业在出海或引进国外先进技术时，不应仅仅追逐热门靶点或大病种，而应更多关注全球范围内尚未解决的医学难题，特别是罕见病、肿瘤免疫、细胞与基因疗法等前沿领域。

其次，资本的力量对生物科技创新至关重要。 1.57亿美元的融资对于一家专注于罕见病的公司来说是巨大的支持，它能确保研发投入的持续性。中国的跨境投资者、PE/VC机构可以学习欧美成熟市场对生物科技初创企业的投资模式，建立更完善的风险评估和长期支持机制，将资本引入真正有创新能力和临床价值的中国生物科技企业，助其走向国际。同时，也要关注国际上优质的初创企业，通过跨境投资参与全球创新浪潮。

第三，全球合作与竞争是常态。 像血管性血友病这样的疾病，多家公司同时发力，既有竞争也有可能带来合作。中国的药企和研发机构应积极参与国际交流与合作，通过技术许可、联合开发、跨境并购等方式，引入先进技术、吸取经验教训、共同推动全球医疗进步。面对国际竞争，也应不断提升自身的研发效率和创新能力，力求在某些领域取得领先地位。

最后，患者需求是创新的最终驱动力。 所有这些创新，无论是更长效的替代疗法，还是新型抗体药物，其核心都是为了改善患者的生活质量。中国生物医药企业在进行产品开发和市场拓展时，必须始终坚持以患者为中心，深入了解患者的痛点和未被满足的需求，从而开发出真正有临床价值和市场竞争力的产品。

综上所述，全球罕见血液病治疗领域正迎来一个充满活力的创新时代。Hemab Therapeutics的融资成功和其在格拉斯曼血小板无力症、血管性血友病等领域的布局，不仅为患者带来了新的希望，也为全球生物医药产业，特别是中国跨境行业的从业者，提供了宝贵的经验和启示。中国相关从业人员应持续关注此类动态，把握全球医疗创新趋势，为中国乃至全球的健康事业贡献力量。

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本文来源：新媒网 https://nmedialink.com/posts/157m-funding-rare-disease-cross-pharma-boom.html